한미약품이 자체 개발 중인 신약 에페거글루카곤(HM15136)의 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제 지정을 6일 알렸다. 어떤 약이기에 미국 FDA가 ‘신속 허가’를 지원하는 혁신치료제로 선정됐을까.
한미약품의 신약 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제다. 선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 인슐린 분비가 적을 때 생기는 당뇨병과는 정반대 기전으로 생기는 질병이다.
지금까지 이 병을 특정 적응증으로 승인된 치료제는 없었다. 고인슐린증에 따른 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제(1건)가 있긴 했지만, 치료 반응이 특정 유전자형에만 효과가 있거나 부작용이 심했다.
환자들은 허가 외 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술을 받아야 했다.
에페거글루카곤은 주 1회 투여 제형으로 개발된다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이며, 그 결과는 올해 하반기 발표 예정이다.
미국 FDA의 혁신치료제(BTD, Breakthrough Therapy Designation) 지정은 중대한 질환 치료를 위한 신약 중 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성이 확인된 의약품에 대해서만 적용된다.
임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)가 허용된다.
에페거글루카곤은 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 지정을 받았다. ODD는 유병률이 낮아 상업적인 이익 가능성이 없어 치료제가 개발되지 않는 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 장려하기 위해 규제기관이 혜택을 주는 제도다.
최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.
이승열 기자 / wanggo@huffpost.kr
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